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Encontro de Inibidores

 

4º ENCONTRO DE PESSOAS COM HEMOFILIA E INIBIDORES MARCA O REGRESSO DOS EVENTOS PRESENCIAIS DA APH EM 2022

Paula Kjöllerström da Unidade de Hematologia Pediátrica do Hospital Dona Estefânia realizou a 1ª sessão deste encontro de pessoas com Hemofilia e Inibidores que teve este ano a sua quarta edição.

Esta sessão inicial foi dedicada ao estado actual do tratamento deste grupo de pacientes, com uma caracterização inicial sobre o que são inibidores na Hemofilia e os métodos utilizados pelas equipas clínicas para a detecção da sua existência.

Assim, deverá suspeitar-se da presença de um inibidor em qualquer PCH que não responda clinicamente aos concentrados de fator, particularmente se houve resposta prévia. Ainda no campo da suspeita da presença de um paciente com este quadro clínico, é importante salientar que os inibidores são mais frequentemente encontrados na hemofilia grave (vs moderada ou ligeira) e mais comuns na hemofilia A. A presença de inibidores é igualmente associada a uma maior “disease burden”, incluindo maior risco de complicações musculoesqueléticas, dor, limitação física e desafios terapêuticos – com potencial para interferir com as AVD e qualidade de vida dos pacientes.

Factores como raça, história familiar, genotipo (hemofilia), gravidade da Hemofilia, intensidade de tratamento; tipo de concentrado de fator e switching de produto  (este último sem evidência comprovada), foram apresentados como fatores de risco potenciais para o desenvolvimento de inibidores.

Relativamente à terapeutica disponível,  referiu-se que a resposta imunológica à administração de concentrados de FVIII e FIX é mal compreendida, mantendo-se as dúvidas e informação por vezes discordante e ambígua na abordagem/tratamento dos inibidores  e que embora existam novas terapêuticas e estratégias potencialmente benéficas para tratamento e erradicação dos inibidores, os resultados a longo prazo são ainda desconhecidos. A existência de diferenças significativas entre a Hemofilia A e B relativamente à incidência de inibidores, orientação e resposta a esquemas de ITI e agentes de bypass são igualmente factores a ter em conta.

O screening e pesquisa de inibidores é fundamental para qualquer programa compreensivo de tratamento de hemofilia. Contudo, muitos centros no mundo não possuem capacidade de testagem.

O 9º principio das guidelines para o tratamento das pessoas com Hemofilia, publicado pela Federação Mundial de Hemofilia em 2020, refere a implementação da pesquisa sistemática de inibidores na PCH, em particular nos períodos de maior risco, isto é, as primeiras 20 exposições até ~75 ED. Neste principio, refere-se igualmente que a erradicação de inibidores, até à data, é melhor atingida através da Indução de Tolerância Imune (ITI) e que doentes com inibidores devem ter acesso a ITI e terapêutica hemostática adequada para controlo de hemorragias e intervenções cirúrgicas necessárias em centros especializados. Devem ainda estar disponíveis agentes de bypass para os doentes que não respondam a doses aumentadas de fator ou ITI. Por ultimo, é mencionado que atendendo aos custos e outras limitações das modalidades terapêuticas atuais, são necessárias novas linhas de investigação e inovação na prevenção e tratamento dos inibidores.

Assim, os Princípios Europeus na PCH com inibidores podem ser traduzidos com base na seguinte informação:

• Conhecimento da incidência de Inibidores e Fatores de Risco ao longo da Vida.
• Reconhecimento Precoce e Diagnóstico adequado.
• Organização dos Cuidados e Comunicação entre Stakeholders.
• Erradicação de Inibidores através de Indução de Tolerância Imune.
• Tratamento Hemostático com Agentes de Bypass.
• Acesso e Preparação Adequada para Cirurgia e Procedimentos Invasivos.
• Cuidados de Enfermagem Especializados.
• Cuidados de Medicina Física e Reabilitação Personalizada.
• Acesso a suporte Psicossocial.
• Envolvimento na Investigação e Inovação.

Desta apresentação foram retiradas algumas conclusões que enumeramos:

• A erradicação de inibidores ainda é desejável e a ITI é de momento a única abordagem com o potencial de o fazer;
• Deve ser proposta pelo menos uma tentativa de ITI às PCH com inibidores;
• Embora a erradicação de inibidores seja ainda um objetivo ideal, para os doentes em que (por diversas razões) seja necessário adiar ou na impossibilidade de tolerar ITI – terapêutica com emicizumab é uma opção;
• Mantêm-se as orientações relativas à probabilidade pré ITI com sucesso (pico “histórico” e pico durante ITI) e isso deve influenciar a escolha do regime a adotar;
• A monitorização dos títulos deve ser frequente (mensal) e a dose ITI ajustada de acordo com títulos e fenotipo hemorrágico;
• Perante insucesso aparente da ITI, ajustar/adequar esquema, produto;
• Com os não fatores não é adequado adicionar IS é neste momento.

A fechar a sessão, foram sugeridas pela oradora algumas questões de interesse a debater pela audiência, como por exemplo: Deverão os doentes com inibidores ser submetidos a um ou múltilplos ciclos ITI na tentativa de erradicação?; Deverá ser administrado emicizumab para prevenir hemorragias durante ITI?; Será que os sistemas de saúde (Governo, seguros, etc) vão suportar os custos de ITI com emicizumab; Ainda há um lugar para a profilaxia com agentes de bypass tradicionais?; A ITI (particularmente se concomitante com emicizumab), continua com emicizumab?; O doente continua com emicizumab após erradicar o inibidor?; Deve manter exposição ao FVIII para manter “tolerância”?.

Todas estas questões mereceram uma explicação e avaliação detalhada dos seus prós e contras realizadas pela Dra. Paula.

Na última sessão da manhã, a Dra. Cristina Catarino do Hospital Santa Maria debateu a gestão de intervenções cirúrgicas nas pessoas com hemofilia e inibidores.

Começou por indicar que a prevalência de hemofilia A e inibidores é de cerca de 20 a 35% nos tipos graves e 3 a 13% nos tipos moderados e ligeiros. As causas de desenvolvimento são multifactoriais, as complicações hemorrágicas têm bastante impacto na qualidade de vida dos doentes, sendo que atualmente a Indução de Tolerância Imunológica – ITI – é a única solução para erradicação dos inibidores.

Quando se fala em cirurgia em doentes com hemofilia, deparamo-nos com diversos desafios: consoante o tipo de cirurgia, também o risco de hemorragia é diferente; há uma constante evolução da terapêutica; a difícil monitorização laboratorial derivado às novas alternativas terapêuticas; não existirem recomendações acerca da abordagem mais segura uma vez que o planeamento e decisões acerca do tratamento são feitos caso a caso.

Perante estes desafios há que considerar uma série de critérios:

• Cada pessoa tem um risco particular que necessita ser avaliado aquando do planeamento da cirurgia (por exemplo a gravidade da hemofilia, se tem outras doenças associadas);
• Tipo de cirurgia: minor vs major;
• As PCH e inibidores constituem um grupo de risco particular;
• As PCHA em profilaxia com emicizumab são outro grupo particular;
• Decidida previamente a abordagem terapêutica de acordo com os protocolos dos Centros;
• Garantida boa articulação entre as diversas especialidades.

No que concerne à terapêutica com emicizumab, sendo um anticorpo monoclonal biespecífico que imita a ação do FVIII, atualmente está aprovado em Portugal apenas para profilaxia de crianças e adultos com hemofilia A e inibidores, embora a sua administração seja subcutânea e a sua eficácia na prevenção de hemorragias seja alta, mantendo um nível constante de proteção.

De referir ainda que de diversos estudos realizados, nos quais foram analisadas as abordagens nas cirurgias em PCHA a fazer emicizumab, destaca-se a reposição de FVIIa como a terapêutica mais utilizada e aPCC usado em 3 cirurgias sem ultrapassar a dose máxima recomendada.

Relativamente às guidelines referentes ao uso desta terapêutica e delineadas para 2022, nem todas caminham no mesmo sentido. Se analisarmos as diretrizes da Federação Mundial de Hemofilia (FMH) percebemos que há uma adequação da terapêutica consoante o tipo de cirurgia em PCHA a fazer emicizumab, não havendo recomendação acerca da dose, frequência ou duração. No caso das cirurgias minor aconselha o tratamento com doses baixas de factor ou sem factor, enquanto que nas cirurgias major, deverá considerar-se FVIII se inibidores de baixo título e reposição de FVIIa (rFVIIa) em vez de aPCC, se inibidores de alto título.

Existem diversas questões sem respostas ainda concretas, quando falamos de uma abordagem cirúrgica em PCHA, com ou sem inibidores e a fazer emicizumab. É necessária a experiência de cada Centro e dos diversos países que já utilizam esta terapêutica há já algum tempo. Por isso mesmo, a Dra. Cristina achou importante e pertinente, apresentar a experiência do Centro de Referência de Coagulopatias Congénitas do Hospital Santa Maria, com a exposição de um caso clínico com necessidade identificada de correção cirúrgica. Foi decidida uma abordagem terapêutica de acordo com as guidelines mais recentes, tendo em consideração o risco hemostático da cirurgia e a experiência do próprio Centro com rFVIIa. A terapêutica com emicizumab foi eficaz e não se verificaram eventos adversos. Desta forma, evidenciou que este caso demonstra a importância de equipas multidisciplinares e Centros dedicados ao tratamento e gestão destas patologias.

Como conclusão do seu tema, apresentou algumas considerações finais:

• Embora o emicizumab melhore a coagulação não a normaliza;
• Algumas PCHA a fazer emicizumab não sangram nas cirurgias minor, enquanto outras sim;
• A mesma pessoa pode sangrar em algumas cirurgias minor e noutras não;
• Em cirurgias major e procedimentos em que a hemorragia pode resultar em complicações graves, as PCHA devem fazer rFVIIa ou FVIII (desconhecendo-se o esquema ideal);
• Cada vez mais os esquemas terapêuticos em cirurgia em PCHA a fazer emicizumab são semelhantes aos das PCHA que não fazem;
• Não esquecer que as complicações hemorrágicas em cirurgias em PCHA superam em muito as complicações trombóticas em frequência e morbilidade/mortalidade.

Agradecemos à Dra. Paula Kjöllerström e à Dra. Cristina Catarino a presença e cuidado na elaboração de apresentações simplificadas e de linguagem acessível que facilitou a transmissão de informação à plateia sobre a complexibilidade dos inibidores na Hemofilia e a sua terapêutica.

Coube a José Caetano iniciar a sessão da tarde. De viva voz, o paciente revisitou como foi viver com inibidores em décadas passadas, bem como foi evoluindo a sua experiência do ponto de vista terapêutico até chegarmos aos dias atuais. O surgimento de inibidores na hemofilia é sempre um contratempo complexo para quem da hemofilia trata, do ponto de vista clínico é um desafio acrescido respeitável e para os pais/cuidadores uma preocupação sem fim, no que toca ao controlo preciso que a patologia necessita.

Como foi contando o palestrante, a evolução das terapêuticas permitiu-lhe aos poucos abrir novos horizontes precisamente equiparados às pessoas saudáveis ainda que, com limitações bem visíveis na sua capacidade locomotiva que o restringiram de certa forma, quer na sua vida escolar, quer social. Porém, os inibidores não o impediram de concluir o seu percurso escolar, de alcançar uma profissão ou até constituir uma família. Sim, os inibidores são entrave na hemofilia mas, contruir alternativas ao trajecto natural faz parte de qualquer adversidade apresentada ao ser humano. Os inibidores foram só mais uma adversidade e, como dizia José Caetano, muito cedo aprendeu a aceitar e adaptar o seu estilo de vida.

Para quem ouvia a sessão e perante os avanços clínicos permanecia a dúvida se a melhoria da qualidade de vida nas pessoas com hemofilia continuava a ser um mito. José Caetano foi contando como a mudança no seu processo terapêutico lhe melhorou a qualidade de vida. Apesar da teoria o comprovar, só quando o apresentador experimentou pessoalmente essa mudança que conseguiu perceber que algo que permanecera uma utopia durante toda a sua vida, tornara-se agora realidade.

O controlo das hemorragias é crucial para vermos resultados promissores na qualidade de vida das pessoas com hemofilia e o pequeno grupo de pessoas com inibidores sabe quão isso é relevante no dia-a-dia. O controlo das hemorragias espontâneas vai permitir diminuir o stress prévio em actos simples como viagens ou eventos importantes, diminui a carga da patologia a condicionar a agenda pessoal.

Por fim, José Caetano reforçou que a melhoria da qualidade de vida nas pessoas com hemofilia e inibidores é uma realidade, e da qual depende a vontade de cada um alcançar essa meta, da união de todos num esforço conjunto com a APH e profissionais de saúde que nos assistem.

O dia terminou com a habitual sessão de speak out, na qual os seus intervenientes partilharam experiências, receios e expectativas para o futuro.

Agradecemos a todos os participantes a presença neste dia e igualmente à Roche o apoio concedido na realização deste evento.

 

 

10ª Conferência de Pais

Santarém acolheu a 10ª Conferência de Pais nos dias 6 e 7 de Maio, onde estiveram presentes cerca de duas dezenas de participantes.

Após a receção e boas vindas, os trabalhos principiaram na manhã de sábado, com Caetano Martins (APH) como orador a abordar exemplos práticos sobre o tema “Hemofilia: Uma patologia crónica aos dias de hoje”. Esta sessão foi um momento de aprendizado e reflexão acerca da temática, até porque muito se alterou no cuidado de crianças com hemofilia nos últimos tempos. Pais e cuidadores bem informados estão aptos para saberem agir no momento em que uma criança precisar de cuidados.

Seguiu-se o painel médico, após o almoço. “Os desafios que se avizinham para a Hemofilia”, com a participação da Dr.ª Cristina Catarino (CHULN) que partilhou o seu conhecimento e opinião clínica sobre perspetivas futuras, com a moderação de Teresa Pereira (APH). Esta temática evidenciou-se de grande relevância e interesse por parte dos participantes, que tiveram a oportunidade de partilhar receios e esclarecer dúvidas com a Dr.ª Cristina Catarino e Miguel Crato, da Comissão Nacional de Hemofilia, que também foi orador na sessão.

A sessão seguinte contou com a presença da Enf.ª Patrícia Soeirinho (CHULN), que desenvolveu o tema “O papel da enfermagem na capacitação e empoderamento dos pais”. Sempre bastante participativo, o grupo teve um envolvimento ativo com a oradora. Foram várias as realidades específicas expostas e prontamente aconselhadas. Adquiriram-se conhecimentos importantes úteis no dia a dia de quem precisa lidar com tratamentos para a hemofilia.

Domingo, o último dia da conferência, houve lugar para diálogo acerca de “Distúrbios Hemorrágicos: Apontamentos a colocar em prática”, seguindo-se de um momento de compartilha de experiências e apoio mútuo, gerando um ambiente emotivo e de crescimento pessoal.

Durante estes dois dias intensos, os participantes tiveram a oportunidade de esclarecer dúvidas com os intervenientes e com os seus pares. Estes momentos são sempre enriquecedores, pois promovem aprendizagens profundas quer a nível técnico, quer pela partilha feita. Afinal o objetivo principal é capacitar as pessoas nos cuidados a ter com a hemofilia.

Os participantes demonstraram bastante agrado pelo encontro, referindo ser um dos mais relevantes no empoderamento da comunidade.

Na realização deste evento fundamental para a nossa comunidade, a APH agradece o apoio dos seus parceiros BioMarin, Novo Nordisk e Roche.

 

 

2ª Conferência de Séniores da APH

De 23 a 25 de Setembro estiveram reunidos no Hotel Tryp em Leiria os nossos membros com mais anos de experiência em distúrbios hemorrágicos.

Após a receção e boas vindas no final do dia de sexta-feira, a manhã de sábado teve as honras de abertura dos trabalhos com a Paula Alves. Atividade física: as melhores práticas. O aumento da esperança de vida também é uma realidade na nossa comunidade, logo há que tomar cuidados redobrados para um bom envelhecimento e com o aparecimento de morbilidades associadas aos séniores. Nesta sessão ligeiramente teórica, Paula Alves focou com intensidade que a prática regular de atividade física fortalece a boa forma física, psicológica e social além de reduzir comportamentos sedentários. Dentro das limitações de cada um há variadas atividades passíveis de serem realizadas, tais como, ginástica, hidroginástica, natação, dança, caminhar, andar de bicicleta, entre outros. Sempre em movimento na sala, nesta primeira sessão, a professora despertou o interesse nos presentes para sessão ao ar livre do dia seguinte.

Na segunda sessão da manhã de sábado, a fisioterapeuta Inês Martins do Centro Hospitalar e Universitário de Lisboa Norte (Santa Maria) trouxe-nos o tema da reabilitação pós-artroplastia no contexto da hemofilia.

A terapeuta Inês Martins assinalou que os casos de pessoas com hemofilia sujeitas a uma prótese total do joelho são escassos naquele centro de referência para as coagulopatias, mas, mesmo assim, o conhecimento adquirido permite que se desenvolva uma sensibilidade à patologia, fundamental para um acompanhamento futuro com cada vez mais competências. Na hemofilia, o avançar da degradação das articulações-alvo (identificadas pelas hemartroses frequentes) leva ao desenvolvimento da chamada artropatia hemofílica, que danifica a cartilagem, a membrana sinovial e o osso subcondral. Vão surgindo fibroses das estruturas periarticulares, o que provoca rigidez na articulação. Se esta degradação ocorre no joelho, a artroplastia total é o tratamento de eleição para aliviar a dor, corrigir deformidades e manter a estabilidade e função do joelho nas atividades do dia-a-dia.

Após a cirurgia, a reabilitação deve iniciar-se o mais precocemente para preservar a mobilidade e a força muscular das articulações, assim como reduzir a inflamação e a dor. Depois dos primeiros passos a dar no internamento (exercícios de mobilidade e ativação, treino de subida, marcha, transferência), o paciente prossegue a reabilitação no ambulatório (mobilidade, amplitude, fortalecimento, proprioceção). Em todo o processo, é necessário que haja entre fisioterapeuta e paciente uma empatia mútua, mercê da comunicação e da partilha de expectativa que permitam o antecipar de cenários condicionantes da recuperação.

Após o almoço, a sessão Enfermeiro-Paciente Sénior, foi-nos apresentada pelas enfermeiras Carla Ana Resende e Carla Pina do Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte. A comunicação é inerente à natureza humana e sendo a comunicação a base de qualquer relação e a única forma de construir uma relação saudável, esta é indispensável para uma boa interação entre o profissional de saúde (enfermeiro) e o paciente. A população sénior com problemas de saúde e com dificuldades nas atividades de vida diária apresenta baixos níveis de autonomia e altos níveis de depressão e ansiedade. O enfermeiro é o elemento da equipa multidisciplinar que nos momentos em que comunica com o paciente sénior, tem a formação especifica para estar desperto a situações relacionadas com as comorbilidades e problemas adicionais, atuando em conformidade. A comunicação é relevante no dia-a-dia do enfermeiro como cuidador por excelência, e é a principal ferramenta de que o enfermeiro dispõe com uma abordagem multidimensional que engloba aspetos físicos, emocionais, mentais, sociais e ambientais. Atualmente o enfermeiro depara-se com o desafio de cuidar holisticamente do paciente sénior, estando atento a todos os problemas a fim de tentar manter a qualidade de vida destes pacientes.

Ao final da tarde decorreu a sessão de speak-out onde todos os participantes tiveram oportunidade de expressarem as mais variadas preocupações.

O jantar convívio serviu para recordar tempos idos.

Na manhã de domingo aconteceu a parte prática da atividade física, com Paula Alves a organizar alguns jogos adaptados às circunstâncias físicas dos participantes. Foi de uma certa forma fortalecedor verificar que este grupo de pessoas, ainda que limitado fisicamente, é capaz de realizar jogos e atividades, sobretudo com bola. No fim de contas, o movimento é vida.

Na última sessão do evento, ainda na manhã de domingo, a psicóloga Mariana Baldi, uma das autoras do estudo “Compreender para melhor viver com Hemofilia” publicado em 2021 pela APH, diferenciou a experiência dos seniores com hemofilia da dos outros segmentos que vivenciam esta patologia. Para estes pacientes, o acto de falar sobre a dor (presente ou passada) ganha uma importância maior devido à sua intensidade e continuidade (provocando limitações e impedimentos) ao longo da vida.

Nesta perspetiva, é fundamental que as pessoas aceitem a necessidade e o valor real de uma consulta de psicologia para se dotarem de mais recursos que lhes permitam fazer frente às possíveis dificuldades quotidianas. Mais uma vez se realçou que não se trata de as pessoas serem “fortes” ou “fracas”, mas sim de cada uma reconhecer os seus limites e compreender que meios tem ao seu dispor.

No avançar da idade surgem questões de autonomia e autovalorização, na métrica das quais a hemofilia pode ter influência e delimitar a tomada de decisões. Desmistificar a consulta de psicologia pode tornar cada situação mais clara e providenciar ao sénior com hemofilia melhores ferramentas para enfrentar os novos desafios.

Na realização deste evento fundamental para a nossa comunidade, a APH agradece o apoio dos seus parceiros Novo Nordisk, Roche e Sobi.

 

 

É com todo o prazer que divulgamos o próximo Encontro de Mulheres!!
Este ano terá lugar em Coimbra, entre os dias 23 e 24 de Setembro.

As inscrições estão oficialmente abertas e decorrem até dia 1 de setembro. Mais informações em: info@aphemofilia.pt